Question

基因治療是治療遺傳病的有效手段．重癥綜合性免疫缺乏癥（SCID）是一種嚴(yán)重致死性隱性遺傳病，患者的腺苷脫氨酶（ADA）缺乏導(dǎo)致T淋巴細(xì)胞受損，造成嚴(yán)重的特異性免疫缺陷．右圖是基因治療SCID的大致過(guò)程．請(qǐng)據(jù)圖回答：
（1）SCID患者出現(xiàn)嚴(yán)重免疫缺陷的原因是

 

．
（2）過(guò)程①最常用的運(yùn)載工具是

 

，需要用到的工具酶是

 

．
（3）過(guò)程③需用處理骨髓組織塊以獲得單個(gè)的骨髓造血干細(xì)胞．受體細(xì)胞不選用T淋巴細(xì)胞而選用造血干細(xì)胞，原因是

 

．
（4）為了解治療的最終效果，可從分子水平檢測(cè)

 

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Answer 1

考點(diǎn)：基因工程的原理及技術(shù),基因工程的應(yīng)用,胚胎干細(xì)胞的研究與應(yīng)用

專(zhuān)題：

分析：基因治療：是指將人的正�；�因或有治療作用的基因通過(guò)一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)．

解答： 解：（1）T細(xì)胞參與人體內(nèi)的細(xì)胞免疫和大部分體液免疫，患者的腺苷脫氨酶缺乏導(dǎo)致T細(xì)胞受損，導(dǎo)致患者的細(xì)胞免疫和大部分體液免疫喪失．
（2）過(guò)程①是將目的基因?qū)�入受體細(xì)胞中，該過(guò)程中目的基因常用的運(yùn)載體是質(zhì)粒，將正常ADA基因?qū)�入受體菌時(shí)需要限制酶將目的基因和質(zhì)粒切割開(kāi)，并用DNA連接酶進(jìn)行連接．
（3）造血干細(xì)胞在胸腺中能增殖分化形成T細(xì)胞，受體細(xì)胞可選造血干細(xì)胞．
（4）檢測(cè)導(dǎo)入的目的基因是否成功表達(dá)，可用抗原-抗體雜交檢測(cè)，既檢測(cè)是否合成腺苷脫氨酶．
故答案為：
（1）T淋巴細(xì)胞受損，患者失去全部的細(xì)胞免疫和絕大部分的體液免疫
（2）質(zhì)粒   限制酶和DNA連接酶
（3）造血干細(xì)胞能增殖分化產(chǎn)生T淋巴細(xì)胞
（4）患者是否能合成腺苷脫氨酶

點(diǎn)評(píng)：本題考查基因治療，考查學(xué)生能運(yùn)用所學(xué)知識(shí)與觀點(diǎn)對(duì)實(shí)際問(wèn)題進(jìn)行分析并能做出合理的判斷．